据一份新的报告称，全球孤儿药市场到 2020 年有望占到所有品牌处方药销售额的 19%。EvaluatePharma 预测，罕见病药物在短短五年多的时间内其总体销售规模可能达到 1760 亿美元，轻易地超过目前处方药整体市场 5% 的年均增长率。

Evaluate 研究主管 Raeside 表示：“尽管按定义罕见病人群属最小的一个群体，但他们代表了一个大的个体患者花费，随着越来越多的孤儿药投放市场，保险公司将密切关注新的治疗选择以遏制成本的增长。”

近年来，罕见病行业一直在增长，2013 年美国授予了 260 个孤儿药资格，这是 FDA 创记录的一个数字。这背后的一个关键驱动因素是孤儿药较高的定价可以掌控，每位患者每年的孤儿药平均花费在 13.7782 万美元，相比之下，非孤儿药平均花费为 2.0875 万美元。

与此同时，Evaluate 发现尽管孤儿药临床试验患者招募一向有难度，但监管援助措施的影响意味着 3 期孤儿药开发成本是非孤儿药的一半。但他们也表示孤儿药开发周期并不比非孤儿药短。

由于处于 3 期或提交上市申报资料孤儿药的投资报酬率是非孤儿药的 1.89 倍，使得这一领域的竞争相当激烈。Evaluate 预测，到 2020 年百时美施贵宝的孤儿药销售将会超过诺华，从而一举成为这一领域的领导者，这主要得益于其癌症免疫治疗药物 Opdivo 的销售预测。